我国罕见病用药保障创新模式研究(3)

3.3 第三方平台为依托

孤儿药保障涉及政府管理部门、患者、医疗机构、科研院所、制药企业、商业保险公司、社会组织、社会资本、社会爱心人士等多方主体。目前，国内罕见病仍面临认知率低、确诊率低、治疗率低的现状：大量罕见病患者及家属对疾病不了解，患病不知何处就诊；有能力诊断罕见病的医生稀缺，部分有能力诊治的医生又无法直接联系到患者；相关诊疗技术的临床试验、孤儿药慈善计划和科研机构缺乏患者信息，难以招募或帮助患者。因此，国内急需一个可以整合相关资源，及时让各方共享信息的罕见病保障公共平台。

国际上的罕见病保障除了政府引导和多方参与保障，许多国家（地区）会通过社会慈善组织建立公开、透明的信息平台，以确保孤儿药各利益相关方及时共享最新讯息。有些国家（地区）构建了罕见病患者协助网络平台，引导各方主体主动加入，根据患者需求分配相关资源，并通过设置不同的救助计划，有效带动各方主体进行高水平合作，整合罕见病患者所需的各项医疗资源，如患者在平台上可随时获取相关医生的诊疗信息、最新的诊疗技术、孤儿药研发上市情况，以及可供参与的临床试验招募或相关慈善计划；科研机构和制药企业可通过平台寻找符合招募条件的罕见病患者；慈善机构和相关公益基金则可以在平台上直接对接符合救助条件的患者及家庭；政府相关管理部门可根据整体资源分布和患者分布情况安排救助工作，避免重复救助，减少资金浪费等。

我国罕见病保障也可借鉴相关做法，依托能够兼顾各方利益，公平、公开、透明独立运行的第三方罕见病保障平台来整合相关资源，不断完善罕见病患者医疗保障情况。

4 我国孤儿药保障创新模式研究

医疗保障是减轻群众就医负担、增进民生福祉、维护社会和谐稳定的重大制度安排。为深入贯彻党的十九大关于全面建立中国特色医疗保障制度的决策部署，着力解决医疗保障发展不平衡不充分的问题，《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》特别指出要“促进多层次医疗保障体系发展”“探索罕见病用药保障机制”[32]。

笔者建议在现有的医疗保障框架体系下，结合我国国情，以解决孤儿药保障问题为导向，构建“政府引导、多方参与、第三方非营利性组织独立运行的孤儿药保障创新模式”，推进罕见病患者整体的用药保障水平。

4.1 政府引导

政府引导应为我国孤儿药保障的核心。政府引导并不意味着政府包办或主导，而是指政府要把全民健康放在战略发展的高度，出台相应的引导政策和制度，创建罕见病患者全生命周期服务新体系和孤儿药全生命周期保障供应新体系，通过构建相应的机制体制，促进我国罕见病保障的全流程化、科学化、人性化管理。

孤儿药保障要以罕见病的防控和确诊为前提，无论是提升医药的科技攻关和服务能力，还是提高信息化建设与公众认知水平，都需要政府层面引导推进。在具体领域上，政府引导应侧重市场难以发挥作用的方向，如提示罕见病预防诊疗服务可及性、药品可及性和公众认知度。

首先，进一步加强医务人员的培养，提高预防和诊疗服务能力。通过建立相应的罕见病预防诊疗中心和协作组织，形成多层次的罕见病预防诊疗服务网络，支持激励罕见病预防诊疗培训项目推广。

其次，加强罕见病预防诊疗新技术、新方法、孤儿药及器械科技攻关，促进孤儿药和新器械的创新研发、审评审批、供应保障、配备使用及保障引导。

第三，通过多种宣传方式，广泛宣传普及罕见病相关基本医疗常识，提高患者及公众对罕见病的认知水平。

4.2 多方参与

孤儿药的创新保障模式应以多方参与为基础。孤儿药保障涉及多方主体，操作模式上应确保所有利益相关主体能持续参与，确保各主体各司其职，充分发挥主观能动性和积极性，提高罕见病患者的生存质量和保障水平。

在该模式下，政府部门应主要负责进行政策与法律规范引导；科研院校应重在强化基础研究与政策评估；医疗机构应优先发展诊疗技术与合理用药；相关企业应积极研发，促进药品可及并承担社会责任；商业保险机构应积极推出合适保险险种；慈善组织应加强沟通联络与资助对接；患者组织应主动保护患者权益；罕见病患者应加强自身对疾病知识的了解；社会公众应通过媒体宣传不断了解相关知识，并对需要帮助的患者提供必要援助。

文章来源：《就业与保障》 网址: http://www.jyybzzz.cn/qikandaodu/2021/0722/2128.html