我国罕见病用药保障创新模式研究(2)

2.1.2 专项基金模式

该模式源于大病保险基金，具有基金种类多、资金来源广、覆盖患者范围大、孤儿药专项保障待遇水平高等特点[18]。我国采用这一模式的典型代表地区为浙江省和上海市。

浙江省在我国率先以极低的个人年缴费建立了罕见病医疗保障专项基金，各统筹区每年1月底前根据上年基本医保参保人数，按每年2元/人的标准一次性从本统筹区大病保险基金中直接划转至浙江省罕见病医疗保障基金，由省医保局集中管理，实行财政专户专账管理、独立核算，建立了省级统筹、多层次、高水平的以罕见病专项基金为基础的孤儿药用药保障机制[19][20]。上海市则通过设立多种罕见病专项基金和市级罕见病名录，从具体病种出发，建立起孤儿药用药保障机制[21]。

2.2 按疾病或药物分类

2.2.1 自主申报模式

该模式的主要特点为结合现有医疗保障制度，不限定罕见病具体病种，实现多层次、多类别的孤儿药保障。采用这一模式的典型代表城市为安徽省铜陵市。该市规定，患者个人或监护人提出罕见病认定申请，填写表格并递交相关证明材料，经相关单位鉴定并予以公示后，可按医保规定实施报销。其中罕见病患者门诊发生医疗费用比照住院费用处理；患者必须使用的不属于基本医保药品报销目录范围的药品，比照乙类药品使用规定执行[22]。

2.2.2 大病谈判模式

该模式是近年来各地实践最为广泛的罕见病保障模式，其核心是将罕见病作为重大疾病或特殊疾病纳入地方大病保险支付范围[23]。各地通过医保谈判的方式将孤儿药或罕见病特殊治疗食品纳入报销范围，并结合当地情况设置了不同的报销比例。包括浙江省[24]、山东省[25]、山西省[26]、陕西省[27]、湖南省[28]在内的多个省份均实施了罕见病大病谈判模式。

2.3 小结

目前，我国很多地区都在孤儿药保障的探索中积累了丰富经验，主要以政府引导的方式，通过出台相关政策、鼓励多方主体积极参与，多渠道、多样化救助补贴罕见病患者。

值得注意的是，目前我国各地孤儿药保障政策较为分散，保障措施各不相同，保障力度和保障内容差别较大，其中高保障水平地区对罕见病的医疗保障涵盖面广、药物可获得性高、报销力度高、便利性好、患者自费负担小、保障获得感较高[29]，而低水平保障地区患者的用药可及性难以保障，甚至存在没有出台孤儿药保障政策的情况。因此，亟须从国家层面上统一进行规划，尽快出台相关政策，对孤儿药保障进行引导。

3 孤儿药保障现状分析

分析对比相关政策和国内外经验可以发现，优化孤儿药保障特别是高值孤儿药保障，唯有以政府引导为核心，在多方参与的基础上兼顾各方利益，建立起第三方独立运行的非营利平台，用药保障方可稳定持续。

3.1 政府引导是核心

不论国际经验还是目前我国各地探索的孤儿药保障模式，保障模式均以政府引导为核心。其中低值孤儿药普遍被纳入各国（地区）基本医保支付范围，医保制度还会为贫困罕见病患者提供医疗救助、慈善帮扶等多方面的救助渠道；至于高值孤儿药，各国（地区）多通过相关政策引导，鼓励商业保险、慈善基金等进行补充报销。

我国各地所探索的模式也均以当地政府出台相关政策或投入资金的形式保障罕见病用药，大部分省市主要依靠医保部门进行区域统筹，形式上主要依托基本医保、大病医保和医疗救助的分级保障，极大减轻了当地罕见病患者的疾病经济负担，改善其生存质量。

3.2 多方参与是基础

政府引导是孤儿药保障的核心，但在高值孤儿药保障方面，国家层面将其纳入基本医保面临诸多困难；大病保险的保障范围局限于医保目录内药品，部分使用高值孤儿药的患者无法得到相应救助[30]；医疗救助适用对象范围偏窄且救助金额较低，很难满足相关患者用药需求[31]。可见，完全依靠基本医保、大病保险和医疗救助这三重保障，难以承担高值孤儿药保障的艰巨任务，高值孤儿药保障领域急需探索多样化、多渠道的保障模式。

无论国际还是国内高值孤儿药保障，大多是多方参与、多渠道筹资，通过调动相关生产企业、慈善组织、医疗机构、患者组织及个人等各方主体积极性，鼓励商业保险、慈善基金及个人捐赠等参与孤儿药保障资金筹集；保障途径也愈发多样，不仅有传统的医保报销模式和医疗救助模式，也会通过慈善救助、企业赠药、商保报销等方式提升患者生存质量，减轻疾病负担。

文章来源：《就业与保障》 网址: http://www.jyybzzz.cn/qikandaodu/2021/0722/2128.html